15 January 2020
Roche announces global pre-approval access/ compassionate use (PAA/CU) plans for Risdiplam
On 14 January 2020, Roche announced a pre-approval access/ compassionate use programme for its investigational drug Risdiplam to their affiliates globally and to patient advocate groups in Europe and UK.
According to the community letter shared by SMA Europei, this program will initially be for Type 1 SMA patients but will expand to Type 2 SMA patients upon filing for market authorisation.
To our knowledge, there is no communication (yet) to Asia. We will monitor this together with other countries in our Asia Pacific - South Asia SMA network.
I am communicating with Roche Global SMA Team who guided us to our local Roche affiliate, and we are in regular communication with their team. We are scheduled to catch up again in the next few days and will quickly send an update once additional information and guidance relevant to Malaysia is ready to be shared.
If you or your doctor have any questions now, please fill out this Google form https://forms.gle/ci6rhEZcZ75x3ipg8. You can also contact myself or Sook Yee on 012-239-5592.
Please help to circulate this letter to all the families with SMA in Malaysia that you are in contact with.
This is a positive and hopeful start to 2020!
Thanks!
Edmund Lim, Executive Director, Persatuan WeCareJourney
Mobile: +6012 2121 591 Email: Edmund@WeCareJourney.org
Pengumuman Roche mengenai akses global pra-kelulusan / pelan penggunaan ‘Compassionate Use’ (PAA/CU) untuk Risdiplam
Pada 14 Januari 2020, Roche telah mengumumkan program kegunaan pra-kelulusan / program pelan penggunaan ‘Compassionate Use’ untuk ubat penyelidikan Risdiplam kepada sekutu mereka di seluruh dunia dan kumpulan advokasi pesakit di Eropah dan UK.
Menurut surat komuniti yang dikongsi oleh SMA Europah, program ini akan bermula dengan pesakit SMA Jenis 1 tetapi akan berkembang kepada pesakit SMA Jenis 2 setelah kelulusan diperolehi bagi pemasaran ubat peyelidikan ini.
Untuk pengetahuan semua, tidak ada komunikasi yang sampai ke Asia setakat ini. Namun, kami akan memantau ini bersama-sama dengan negara-negara lain di rangkaian SMA Asia Pasifik dan Asia Selatan. Sehubungan dengan itu, saya juga telah berkomunikasi dengan Roche Global SMA Team mengenai hal ini dan merujuk kami kepada Roche Malaysia, dan kami akan berkomunikasi secara tetap dengan pasukan itu. Kami dijadualkan untuk berkomunikasi dalam beberapa hari akan datang dan akan segera mengemas kini sebaik sahaja maklumat dan panduan tambahan berkaitan dengan Malaysia.
Jika anda atau doktor anda mempunyai sebarang pertanyaan, sila isi borangdibawah ini https://forms.gle/ci6rhEZcZ75x3ipg8. Anda juga boleh menghubungi saya atau Sook Yee di talian 012-239-5592.
Sila sebarkan surat ini kepada semua keluarga SMA di Malaysia yang anda hubungi.
Ini adalah permulaan yang positif dan harapan untuk tahun 2020!
Terima kasih.
Nama: Edmund Lim, Pengarah Eksekutif, Persatuan WeCareJourney
Telefon: +6012 2121 591, Email: Edmund@WeCareJourney.org
i https://www.sma-europe.eu/news/roche-announces-global-pre-approval-access-compassionate-use-paa-cu-plans-for- risdiplam/
.png)